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好醫(yī)生繼續(xù)教育網(wǎng)入口:https://www.haoyisheng.com/1月12日,拜耳公司宣布新型注射用重組人凝血因子Ⅷ(科躍奇)在中國(guó)上市,“中華慈善總會(huì)科躍奇Co-pay慈善援助項(xiàng)目”同

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1月12日,拜耳公司宣布新型注射用重組人凝血因子Ⅷ(科躍奇)在中國(guó)上市,“中華慈善總會(huì)科躍奇Co-pay慈善援助項(xiàng)目”同時(shí)啟動(dòng)。科躍奇具有更高水的N-多聚糖分支和唾液酸化作用,延長(zhǎng)半衰期,生產(chǎn)過(guò)程中未添加人或動(dòng)物來(lái)源原料,降低病原體傳播風(fēng)險(xiǎn),采用20納米病毒過(guò)濾技術(shù),使用更安心;臨床試驗(yàn)表明科躍奇預(yù)防治療顯著降低年出血率,有效性和安全性良好。

“拜耳始終致力于推動(dòng)血友病領(lǐng)域發(fā)展以及治療藥物的研發(fā),我們的目標(biāo)是不斷提供新的治療方案,以滿足血友病患者日益變化的治療需求”;拜耳處方藥事業(yè)部中國(guó)副總裁郎志慧博士表示,“拜耳公司攜手中華慈善總會(huì)開(kāi)展的科躍奇Co-pay慈善援助項(xiàng)目今日與科躍奇上市同期啟動(dòng),我們期望Co-pay項(xiàng)目能夠幫助減輕血友病患者及家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),也能夠讓更多的患者接受標(biāo)準(zhǔn)治療”。

郎志慧

拜耳處方藥事業(yè)部中國(guó)副總裁郎志慧博士

血友病是一種遺傳性的終生性疾病,大部分患者自出生體內(nèi)就缺少凝血因子,正常人以為常的觸碰就會(huì)導(dǎo)致出血,重癥患者沒(méi)有明顯外傷也會(huì)發(fā)生“自發(fā)性”出血。85%的患者是缺少凝血因子Ⅷ的A型血友病患者。長(zhǎng)期反復(fù)的肌肉、關(guān)節(jié)出血會(huì)造成殘疾,嚴(yán)重的出血甚至?xí)劳觥?/p>

阮長(zhǎng)耿

中國(guó)工程院院士、江蘇省血液研究所阮長(zhǎng)耿所長(zhǎng)

中國(guó)工程院院士、江蘇省血液研究所所長(zhǎng)阮長(zhǎng)耿介紹:目前我國(guó)注冊(cè)確診的血友病患者約為30000例。年來(lái)隨著國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注與支持,A型血友病的診療水和相關(guān)醫(yī)保政策得到很大程度的改善,多數(shù)患者出血后造成的疼痛和危及生命的問(wèn)題已基本得到解決,如今患者更多的需求則是避免殘疾。我們相信在政府、慈善及社會(huì)各方的共同努力下,血友病患兒將享有正常人的生活,實(shí)現(xiàn)“讓奔跑不再是奇跡”的夢(mèng)想。

關(guān)濤

北京血友之家罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心關(guān)濤理事長(zhǎng)

北京血友之家罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心關(guān)濤理事長(zhǎng)表示:“作為一名血友病患者,我非常感謝國(guó)家、社會(huì)以及企業(yè)等對(duì)血友病患者的支持與關(guān)懷。從全國(guó)血友病患者治療情況來(lái)看,目前基本實(shí)現(xiàn)了患者‘不疼’;實(shí)現(xiàn)血友病患者‘不殘’,我們還需要國(guó)家、社會(huì)各方面給予持續(xù)的關(guān)注和支持”。

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液內(nèi)科余自強(qiáng)教授

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液內(nèi)科余自強(qiáng)教授表示,“科躍奇是一種無(wú)菌、穩(wěn)定、無(wú)熱原的注射用重組人凝血因子Ⅷ,多聚糖分支和唾液酸化水提高,半衰期進(jìn)一步延長(zhǎng),長(zhǎng)達(dá)14.5小時(shí)。相關(guān)研究發(fā)現(xiàn),對(duì)于兒童與成人A型血友病患者,科躍奇常規(guī)預(yù)防可控制出血及顯著減少出血發(fā)生頻率。同時(shí)科躍奇具有20納米病毒過(guò)濾技術(shù)能夠去除潛在的雜質(zhì),安全性更高”。他相信,隨著科躍奇的上市以及援助項(xiàng)目的實(shí)施,將有更多兒童患者可以因此得到標(biāo)準(zhǔn)的預(yù)防性治療,減少關(guān)節(jié)出血,享受正常的生活。

關(guān)于血友病

全世界約有40萬(wàn)血友病人,且在很大程度上為一種遺傳性疾病,而在該遺傳性疾病中,形成血凝塊所需要的其中一種蛋白質(zhì)缺失或減少。因子Ⅷ缺失或減少的A型血友病是最常見(jiàn)的血友病類(lèi)型,目前,A型血友病發(fā)病率為每5000名存活男嬰中有1例患病。A型血友病可能導(dǎo)致出血時(shí)間延長(zhǎng)或自發(fā)性出血,特別是發(fā)生在關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)部器官,長(zhǎng)期可導(dǎo)致患者殘疾。

關(guān)于科躍奇

科躍奇是拜耳公司研發(fā)的新型重組人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品,是一種無(wú)菌、穩(wěn)定、無(wú)熱原的注射用重組人凝血因子Ⅷ。由經(jīng)遺傳學(xué)構(gòu)建的幼年倉(cāng)鼠腎(BHK)細(xì)胞系產(chǎn)生,該細(xì)胞系同時(shí)導(dǎo)入人凝血因子Ⅷ基因和人熱休克蛋白70(HSP 70)基因。

在生產(chǎn)工藝方面,科躍奇進(jìn)行了重要改進(jìn)和提高。

① N-多聚糖分支和唾液酸化水提高,延長(zhǎng)蛋白質(zhì)的半衰期,保護(hù)糖蛋白不被快速清除。

② 科躍奇在細(xì)胞培養(yǎng)、純化、配置過(guò)程中未添加人或動(dòng)物來(lái)源物質(zhì),降低病原菌傳播風(fēng)險(xiǎn)。

③ 為達(dá)到較高的病毒學(xué)安全性水,生產(chǎn)工藝中增加了專(zhuān)門(mén)的病毒清除步驟,包括去污劑病毒滅活步驟、20 納米過(guò)濾步驟,用于去除病毒以及潛在的蛋白聚集體。

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